科技︱CAR-T基因疗法能攻克肿瘤？看看合肥大基因中心专家怎么说——

8月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华公司的CAR-T疗法Kymriah上市，用于治疗急性淋巴细胞白血病，一次治疗的定价为47.5万美元，这是FDA批准的首款基因治疗药物。CAR-T疗法获准上市，既标志着广受关注的CAR-T疗法得到社会认可，也标志着基因疗法时代的来临。

CAR-T基因疗法能攻克肿瘤？看看合肥大基因中心专家怎么说——

8月31日，在合肥大基因中心安徽未名细胞制备中心，科研人员正在进行免疫细胞的分离及细胞鉴定操作。吴文兵摄 

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基因技术不仅仅科幻电影里有

在不远的将来，牛、鱼甚至宠物都可以任意克隆，但克隆人类是非法的。有一天，当亚当•吉布森（美国著名影星施瓦辛格饰）回到家，却发现一个克隆人取代了自己……这是美国科幻电影《第六日》里的情节。近年来，作为科幻电影的常用素材，“克隆人”长盛不衰。所谓“克隆技术”，就是利用基因工程进行无性繁殖，克隆后两种生物的基因完全相同。

基因测序、基因改造、基因治疗……实际上，随着基因工程的发展，一些基因技术已经开始服务人类，并展现出良好的发展前景。基因又叫遗传因子，是指带有遗传讯息的DNA片段，生物体的生老病死等一切生命现象都与基因有关，它是决定生命健康最为关键的因素。专家指出，基因支持着生命的基本构造和性能，储存着生命的种族、血型、孕育、生长、凋亡等过程的全部信息。

“美国首度放行的癌症CAR-T基因疗法，就是通过基因改造，将T细胞改造成‘活药物’。”安徽未名生物经济集团有限公司总裁助理张文锐介绍，CAR-T基因疗法也是合肥大基因中心的特色优势项目，早在几年前他们就已超前布局，目前已经在安医大二附院、安徽省立医院等40余家三甲医院进行200多例临床研究，治疗效果相当不错。

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神奇的CAR-T技术，到底是什么？

在安医大二附院，俄罗斯小姑娘——白血病患者罗娜，经常被人提起。去年5月，7岁的小罗娜慕名来到合肥，6月在接受安徽未名CAR-T细胞临床治疗后，短短15天，她体内的白血病细胞就得到了彻底清除。后来，经外周血和骨髓细胞学检测，她的治疗结果判定为完全缓解。去年11月，小罗娜回到中国复查，经细胞学检测和微小残留白血病检测，均显示为完全缓解。

“对复发难治型B细胞来源的白血病来说，CAR-T基因疗法效果的确是太好了！”张文锐感叹地说。

CAR-T，即嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，是一种新兴的肿瘤治疗技术，曾被《科学》杂志评为全球2013年度十大科技创新之首，其治疗原理是先提取患者外周血(骨髓外的血液)中的T细胞，经过分离、转染、体外培养等高科技处理后，使其增殖并转化成为定向攻击癌细胞的杀伤性免疫细胞，就如同给T细胞装上了“GPS导航”和“作战装备”，然后再回输到病人体内，如“细胞导弹”能精确“点射”白血病细胞，而不会伤及正常细胞。 

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CAR-T基因疗法能否攻克肿瘤？

 “CAR-T就是将两个基因片段转到T细胞上。其中，一个片段做‘导航’，一个片段来‘引爆’。”张文锐介绍，与手术、放疗、化疗等传统肿瘤治疗方式相比，CAR-T基因疗法靶向性更强，毒副作用更低。统计数据显示，安徽未名CAR-T在对复发难治型B淋巴细胞白血病的治疗中，完全缓解率超过80%，一些情况特别复杂、带有不良遗传学异常标记的血液肿瘤的治疗更是走在国际前列。同时，在对实体肿瘤诸如肝癌、胃癌、胰腺癌等的探索性治疗中，CAR-T基因疗法在改善晚期肿瘤患者生活质量、延缓肿瘤进展时间、延长患者生存期等方面也取得较为显著的效果。

毫无疑问，CAR-T基因疗法对复发难治型B淋巴细胞白血病的治疗效果相当不错。在美国一项针对63名晚期病人的重要研究中，83%的病人在接受CAR-T细胞后病情很快减轻。CAR-T疗法可能还有许多需要改进的地方，比如这种疗效的持续时间不详，有些病人在几个月之后病情恶化等。美国得克萨斯大学达拉斯西南医学中心的特德•莱奇说：“接受这种疗法的白血病人的好转比例，比迄今为止接受其他任何疗法的都多。”他说：“现在还不敢确定有多少人能通过这种疗法被治愈。但某些人的确有希望被治好。”

作为一种新型疗法，CAR-T疗法已经在晚期白血病和淋巴瘤病例中大显身手，而且疗效显著。未来，CAR-T疗法是一个极有潜力的研究方向，它或许会成为抗癌战役中的一股决定性力量。